video
Thư viện
Tài trợ
Vì sao trị liệu gen đã trở nên dễ dàng hơn?
16 Aug, 2014
 |
| Gene therapy. Photo courtesy 1Droid JamLos. |
Một số bệnh như máu khó đông (haemophilia) và xơ nang (cystic fibrosis) do khuyết tật gen gây ra. Các bác sỹ từ lâu đã mơ tới việc chữa các bệnh này bằng cách thêm những phiên bản hoạt động bình thường của các gen này vào các mô liên quan (tủy xương [bone marrow] và biểu mô [epithelium] của phổi trong trường hợp hai bệnh này). Việc này rất khó. Cũng đã có một vài thành công được xác nhận từ vài năm qua, gần đây nhất là các nỗ lực phục hồi thị lực cho những người bị chứng mù liên quan đến gen. Nhưng trị liệu gen kiểu này nhiều khả năng vẫn chỉ dừng ở mức thử nghiệm và nhỏ lẻ trong thời gian dài bởi rất khó để đưa được đủ số gen vào số tế bào cần thiết trong mô để có tác dụng đáng kể.
Tuy nhiên gần đây, một số cách tiếp cận mới đã được đưa ra. Một số liên quan đến chỉnh sửa gen thay vì cố gắng thay thế chúng. Một số khác tạo ra và đưa những gen mới không tồn tại trong tự nhiên vào bệnh nhân. Cả hai kỹ thuật này đang được áp dụng với các tế bào hệ miễn dịch – thứ chỉ cần tiêm vào máu bệnh nhân để hoạt động. Vì thế có vẻ các kỹ thuật này sẽ được nhân rộng (scale up) theo cách mà đưa gen vào tế bào võng mạc (retina) không thể làm được.
Chỉnh sửa gen có thể được thực hiện theo ít nhất hai cách. Một là phương pháp chỉnh sửa CRISPR-Cas-9, sử dụng các phiên bản sửa đổi của một cơ chế kháng virus tìm thấy ở vi khuẩn hoạt động bằng cách nhận dạng và cắt những chuỗi cụ thể của DNA base (các “chữ cái” của mã di truyền). Cách còn lại, nuclease ngón tay kẽm, kết hợp một loại protein gọi là ngón tay kẽm cũng có khả năng nhận dạng các chuỗi base nhất định (nhiệm vụ tự nhiên của nó là gắn chặt vào các phần của DNA ‘bật, tắt’ gen), với một enzym gọi là nuclease để cắt DNA. Phương pháp nuclease ngón tay kẽm vừa mới được kiểm tra trong một thử nghiệm chống AIDS, được sử dụng để phá vỡ các gen của những protein giúp HIV xâm nhập các tế bào của hệ miễn dịch.
Tạo ra và chèn gen mới cũng được dùng để tác động lên hệ miễn dịch – trong trường hợp này để tăng cường khả năng tiêu diệt ung thư. Các tế bào với tên gọi thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigene receptor) là tế bào của hệ miễn dịch được ghép thêm một gen có khả năng nhận dạng tế bào ung thư và kích hoạt tế bào miễn dịch chứa nó khi đã khóa mục tiêu. Tế bào với thụ thể kháng nguyên khảm phù hợp do đó trở thành những tên lửa hành trình chống ung thư. Các nhà nghiên cứu tập trung vào chỉnh sửa tế bào hệ miễn dịch bởi có thể dễ dàng tách chúng từ máu bệnh nhân. Chúng có thể được tinh chỉnh, nhân lên với số lượng lớn rồi đưa trở lại cơ thể bệnh nhân không mấy khó khăn. Và do chúng được lấy từ chính người bệnh nên sẽ không có nguy cơ kích động phản ứng miễn dịch. Vì vậy, tuy vẫn đang ở giai đoạn đầu, có vẻ như các phương pháp trị liệu gen này sẽ trở nên phổ biến trong tương lai.
Đăng Duy
The Economist
Bài trước: Màu vẽ cho họa sĩ được làm như nào?
Tags: economics
Post a Comment