Nỗ lực trong điều trị bệnh hiếm ở Trung Quốc

mặc dù có nhiều tiến bộ trong điều trị các bệnh hiếm gặp, bao gồm mở rộng mạng lưới bảo hiểm và tinh gọn quá trình phê duyệt thuốc nước ngoài, bệnh nhân vẫn phải vật lộn trước chi phí cao và sự phức tạp trong việc nhập khẩu các loại thuốc thiết yếu.

-----

An increasing number of drugs for rare diseases (bệnh hiếm gặp) have been introduced in the market over the last year, signaling (báo hiệu) China’s efforts to align with global standards (tiêu chuẩn quốc tế) in rare disease treatment (điều trị), a new report from the Illness Challenge Foundation and Frost & Sullivan indicates.

The report, released to mark World Rare Disease Day, observed (quan sát) every year on the last day of February, also underscored (nhấn mạnh) continuing challenges such as the high costs and difficulties in importing new medications.

An estimated 20 million individuals are affected by rare diseases in the country. They include Gaucher’s disease, an inherited metabolic disorder (rối loạn chuyển hóa di truyền) leading to organ and tissue damage (tổn thương mô và nội tạng); Moyamoya disease, a genetic blood vessel disorder (chứng rối loạn mạch máu di truyền) that can cause strokes (đột quỵ); and Osteogenesis Imperfecta (xương thủy tinh), also known as “porcelain (sứ) doll disease” in Chinese, which causes bones to become extremely brittle (giòn) and prone to (có xu hướng) breakage even with minimal (nhỏ) force.

As of February 2023, 199 drugs addressing 87 rare diseases were launched worldwide, with China introducing 103 drugs covering 47 rare diseases, just half the global rate.

According to the report, China has since initiated a special process for the expedited review (đánh giá khẩn trương) of critically needed foreign drugs. They include orphan drugs (thuốc mồ côi), which are specifically developed to treat rare medical conditions but, due to the limited number of patients, would not be commercially viable without government incentives (động cơ).

source: Sixth Tone,